Campaña de Octapharma para prevenir y erradicar los anticuerpos inhibidores de FVIII en el tratamiento de hemofilia

16.09.2010: En una muestra de su compromiso permanente con la erradicación de la principal complicación actual en el tratamiento de la hemofilia con concentrados de FVIII (es decir, anticuerpos neutralizantes anti-FVIII), Octapharma AG recientemente auspició el simposio: "Inhibidores en hemofilia A: Prevención, administración actual y perspectivas de terapia personalizada", el 13 de julio de 2010 en el congreso anual de la Federación Mundial de Hemofilia (WFH, por sus siglas en inglés). La sede de este año en Buenos Aires, Argentina, reflejó sorprendentemente el firme interés de Octapharma en que los beneficios clínicos y la rentabilidad lleguen a los países en vías de desarrollo. El simposio de Octapharma reunió a un panel de expertos internacionales en trastornos de coagulación de la sangre y cada uno de ellos disertó sobre diferentes temas relacionados con el manejo actual y futuro de los pacientes con inhibidores de FVIII, así como resultados de estudios para el concentrado FVIII humano, derivado del plasma, con contenido de factor von Willebrand (VWF), Octanate®.

“El desarrollo de anticuerpos inhibidores de FVIII durante el reemplazo de FVIII es hoy la complicación médica más importante en el tratamiento de por vida de hemofilia", dijo el Dr. Olaf Walter, Jefe de la Unidad de Negocios Hematológicos de Octapharma. "Como parte de nuestra misión por mejorar la calidad de vida del paciente y la rentabilidad del tratamiento, apoyamos este simposio de la WFH para destacar las principales iniciativas relacionadas con el tratamiento de los pacientes con inhibidores de FVIII”.

Los anticuerpos inhibidores de FVIII neutralizante surgen más frecuentemente en pacientes que no han recibido tratamiento previo contra la hemofilia A grave (índice de inhibidores 30%). Octapharma ha utilizado satisfactoriamente Octanate® para la terapia de inducción de tolerancia inmunológica (ITI) desde 2006, y es el tratamiento más probado para erradicar los inhibidores de FVIII, reestableciendo la hemostasia mediante el reemplazo de FVIII en hemofílicos. La Dra. Carmen Escuriola Ettingshausen (Universidad Johann-Wolfgang-Goethe, Hospital en Frankfurt, Alemania), que sustituyó al Dr. Wolfhart Kreuz (también de Frankfurt), presentó los datos comunitarios más actualizados sobre Octanate® del estudio en curso e iniciado por el investigador ObsITI (Observational Immune Tolerance Induction). ObsITI es en la actualidad el estudio más importante de ITI, con más de 100 pacientes documentados, y se siguen incorporando más. Más información sobre la selección disponible en www.obsiti.com. La Dra. Escuriola presentó datos contundentes para Octanate®, lo que demostraba un éxito total de ITI en un 80% de los 15 pacientes actuales con un período de seguimiento necesario de 36 meses. El éxito total se observó después de una media de 12 meses de terapia ITI, y notablemente, todos los pacientes tuvieron al menos un indicador de resultados ITI de mal pronóstico.

La Dra. Escuriola también presentó datos del estudio en curso de Octanate® GCP-PUP y el estudio de la Sociedad Alemana de Trombosis y Hemostasia (GTH, por sus siglas en inglés) sobre la incidencia inicial de los inhibidores de FVIII en pacientes que no recibieron tratamiento anteriormente (PUP, por sus siglas en inglés), un grupo de pacientes considerado de alto riesgo para los inhibidores en desarrollo. La Dra. Escuriola indicó que en "pacientes con ≥ 50 días de exposición, la incidencia del inhibidor era solo del 5,1% con Octanate®, en comparación con el porcentaje general de 17,3%”, y que “no se observaron inhibidores en los PUPs que recibían profilaxis con Octanate®”.

El Dr. Nadezhda Zozulya (Academia Rusa de Ciencias Médicas de Moscú, Rusia) presentó datos de un centro que participó del estudio ObsITI. “Ocho de diez pacientes adultos obtuvieron un éxito total con Octanate®”, dijo el Dr. Zozulya. “En el caso de todos los pacientes, el número medio de episodios de hemorragias disminuyó de 25 a 2”. Los datos de costos de este cohorte de adultos indicaron ahorros de toda una vida por €5 millones, en comparación con NovoSeven® a la edad de 40 años, y estadísticamente se registraron importantes mejoras de la calidad de vida de los pacientes.

Los efectos de los inhibidores de FVIII de comprometer a determinadas regiones (epítopos por período) de la proteína FVIII en el estudio ObsITI fueron presentados por el Dr. Erik Berntorp (Universidad de Malmö, Hospital de Malmö, Suecia). El Dr. Berntorp disertó sobre cómo Octanate® genera menos reacción del inhibidor en comparación con los productos de factor VIII recombinante, en virtud de la protección de VWF de determinados epítopos del FVIII. También señaló que "la caracterización de inhibidores que reconocen determinados epítopos [FVIII], conocida como mapeo de epítopos, puede facilitar la individualización del tratamiento ITI y la adaptación de las estrategias”. La Dra. Kate Khair del Hospital Infantil Great Ormond Street de Londres también sugirió que Octanate® puede ser útil para hemofílicos con inhibidores que son “resistentes” al reemplazo de FVIII y que no han tenido éxito en terapias ITI anteriores con factor VIII recombinante.

Las potenciales ventajas económicas de Octanate®, que son de particular interés para los países en vías de desarrollo, fueron resaltadas por Cesar Alberto Montaño (Centro de Tratamiento de Hemofilia – Hemolife, Pereira, Colombia), quien hizo una presentación sobre Octanate® no sólo en ITI, sino también en profilaxis de hemorragia antes del desarrollo del inhibidor. Su extraordinaria información demostró un ahorro de $4,4 millones y $8,1 millones con Octanate® en ITI, en comparación con NovoSeven® o FEIBA® a medida a la edad de 20 años. El Dr. Montaño sostuvo que en los países en vías de desarrollo, como Colombia y Argentina, donde se están obteniendo logros importantes a pesar de los pocos antecedentes en el cuidado de la hemofilia, el desarrollo de terapias rentables será central para el manejo efectivo de los pacientes con inhibidores.