Biogen Idec e Isis Pharmaceuticals anuncian colaboración mundial para el programa antisentido para la distrofia miotónica

02.07.2012: Biogen Idec e Isis Pharmaceuticals, Inc. han anunciado que han suscrito un contrato exclusivo de opción y colaboración mundial mediante el cual ambas empresas desarrollarán y comercializarán el fármaco antisentido novel para el tratamiento de la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1), también conocida como enfermedad de Steinert.

DM1, la forma más frecuente de distrofia muscular en adultos, es una enfermedad neuromuscular genética caracterizada por una atrofia y debilidad progresivas del músculo y por espasmos musculares incapacitantes. Está causada por un defecto genético en el gen de la proteína quinasa de distrofia miotónica (DMPK) en el que una secuencia de tresnucleótidosse repite de manera extensa, creando un ARN tóxico anormalmente largo, que se acumula en la célula y evita la producción de proteínas necesarias para la función celular normal. El programa antisentido DM1 de Isis se ha desarrollado para corregir el defecto genético subyacente que causa la DM1.

Isis recibirá un pago inicial de $12 millones y será responsable del descubrimiento de un candidato a fármaco antisentido concebido para DMPK para el tratamiento de DM1. Isis podría recibir una suma de hasta $59 millones en pagos escalonados asociados al desarrollo clínico del fármaco para DMPK antes de la licencia. Biogen Idec cuenta con la opción de otorgar una licencia del fármaco de Isis hasta la finalización del ensayo de fase 2. Isis podría recibir hasta $200 millones más como tasa de licencia y pagos escalonados reglamentarios. Además, Isis recibirá regalías de dos dígitos por ventas del fármaco. Isis será responsable del desarrollo mundial del fármaco mediante la finalización de los ensayos clínicos de fase 2, y Biogen Idec ofrecerá asesoramiento sobre el diseño de los ensayos clínicos y la estrategia normativa. Si Biogen Idec ejerce su opción, asumirá responsabilidades de comercialización, normativas y de desarrollo a escala mundial.