Nuevas fronteras para CRISPR: Edición de ARN

01.11.2017

Mientras que la herramienta de edición genética CRISPR ha revolucionado la capacidad de los científicos para modificar el ADN, ahora una nueva versión de la herramienta permite apuntar al ARN. Existen varias ventajas en la edición del ARN en lugar del ADN, como reducir las preocupaciones éticas asociadas con el ADN y proporcionar a los científicos un marco temporal más preciso para la edición en organismos vivos, por ejemplo, durante períodos clave de desarrollo.

En esta ocasión, David Cox, Feng Zhang y sus colegas caracterizaron de cerca las nuevas subfamilias de la proteína Cas (una enzima especializada en el corte del ácido nucleico). Los científicos descubrieron una versión activa de Cas13, llamada Cas13b. Diseñaron una versión de Cas13b para llevar a cabo la edición de ARN programable, proceso que denominaron REPAIR. Utilizando REPAIR, Cox et al. lograron la edición dirigida de bases de ARN específicas en eficiencias que varían de forma rutinaria entre el 20 % y el 40 %, y de hasta el 89 % en ciertos casos. Es más, descubrieron que una variante diseñada, REPAIRv2, demostró un aumento de la especificidad en más de 900 veces, manteniendo una edición de ARN resistente y precisa. Para una prueba adicional de su configuración, los investigadores utilizaron REPAIRv2 para modificar estiramientos de longitud completa de secuencias de ARN que contienen mutaciones conocidas y crear versiones abreviadas funcionales adecuadas para el empaquetamiento en lanzaderas moleculares, denominadas vectores, para la entrega dentro de las células. Los autores afirman que Cas13b puede corregir múltiples variantes, que por sí solas podrían no alterar el riesgo de enfermedad, pero que en su conjunto podrían tener efectos aditivos y potencial modificador de la enfermedad. Destacan también que la extensión de su diseño (como la combinación de prometedoras mutaciones) podría aumentar todavía más la eficiencia y la especificidad del sistema, mientras que los enfoques imparciales de selección podrían identificar objetivos adicionales para mejorar la actividad de REPAIR. Este avance puede abrir una vía completamente nueva tanto en investigación como en aplicaciones clínicas.

American Association for the Advancement of Science

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