Primera terapia genética Glybera® de uniQure aprobada por la Comisión Europea
uniQure ha anunciado la aprobación de la Comisión Europea para la terapia genética Glybera(R) (alipogene tiparvovec), un tratamiento para pacientes con deficiencia de la lipasa de la lipoproteína (LPLD, también denominada hipercilomicronemia familiar) que padecen pancreatitis aguda recurrente. Los pacientes con LPLD, una enfermedad muy rara y hereditaria, son incapaces de metabolizar las partículas grasas que hay en la sangre, llevando a un aumento de la inflamación del páncreas (pancreatitis), una enfermedad extremadamente grave, dolorosa y potencialmente mortal. Esta aprobación hace que Glybera sea la primera terapia genética aprobada por las autoridades reguladoras en el mundo occidental.
"La aprobación de Glybera significa que los pacientes con LPLD, por primera vez, disponen de una opción de tratamiento medico para una enfermedad muy compleja y severa", afirmó el profesor John Kastelein, del Departamento de Medicina Vascular del Academic Medical Center de la University of Amsterdam, Países Bajos. "LPLD lleva a padecer ataques de pancreatitis agudos y recurrentes, y en muchos pacientes causa la aparición anticipada de la diabetes y complicaciones cardiovasculares. Esta terapia tendrá un impacto espectacular en las vidas de estos pacientes. Actualmente, el único recurso era la restricción severa de la cantidad de grasas consumidas. Al ayudar a normalizar el metabolismo de las grasas, Glybera previene la inflamación del páncreas, evitando el dolor asociado y sufrimiento, y en caso de ser administrado con anticipación suficiente, también las co-morbidades".
Como parte de la aprobación, los pacientes recibirán tratamiento con Glybera a través de centros de excelencia dedicados y por medio de médicos con formación especializada. uniQure también construirá un registro de pacientes para seguir mejorando el conocimiento de esta enfermedad devastadora y poco investigada y los efectos del tratamiento con Glybera. La autorización de marketing cubre a todos los 27 estados miembro de la Unión Europea. uniQure se prepara para solicitar la aprobación normativa en Estados Unidos, Canadá y otros mercados.
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