Amsterdam Molecular Therapeutics: Comienzo de la fase I/II de ensayo de terapia de genes clínica para la hemofilia B
Amsterdam Molecular Therapeutics ha anunciado la dosificación del primer paciente en el ensayo clínico exploratorio en fase I/II con un producto de terapia genética para la hemofilia B, una enfermedad debilitadora grave y potencialmente mortal.
El ensayo es un estudio de escalada de dosificación de etiqueta abierta en el que se utiliza la combinación de gen-vector desarrollada en el prestigioso St. Jude Children's Research Hospital. El doctor Arthur W. Nienhuis, del St. Jude, es el investigador principal del ensayo en marcha. El trabajo comenzó en el St. Jude hace más de una década por parte de los doctores Andrew Davidoff y Amit Nathwani, y la colaboración ha continuado después del regreso aLondres del doctor Nathwani. La colaboración implicaal St. Judey al University College London, además de otras instituciones de EE.UU. y Gran Bretaña. El objetivo de este ensayo es evaluar la seguridad y eficacia de las diversas dosis de la terapia genética de la hemofilia B.
AMT se basará en los resultados de este ensayo de exploración, preparándose para el desarrollo clínico adicional para establecer una terapia de gen de factor IX segura, tolerable y de prueba de concepto utilizando el sistema propio y con validación clínica de producción de AMT. AMT posee los derechos de comercialización en exclusiva para el gen de factor IX utilizado en el ensayo de St. Jude, y dispone de la capacidad para crear un producto de terapia genética para la hemofilia B con alta calidad a escala comercial. Los trabajos de desarrollo adicionales que utilizan el sistema de producción de AMT están en marcha en el St. Jude con el apoyo de AMT.
Jorn Aldag, consejero delegado de AMT, indicó: "El doctor Andrew Davidoffy su grupo del St. Jude, junto al profesor Nathwani de Londres, han realizado un trabajo científico muy importante sobre la hemofilia B. Esperamos con impaciencia los resultados del ensayo para continuar con nuestra colaboración, dirigiéndonos a la cura de pacientes con esta enfermedad hemorrágica. El uso del gen del factor IX encaja a la perfección con la plataforma de terapia de gen propia de AMT y nuestra estrategia empresarial de desarrollo de curas para las enfermedades huérfanas seriamente debilitadoras".
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